信息来源：互联网   发布时间：2023-10-29

随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。这是继2022年8月和9月美国蓝鸟生物推出其280万美元定价的

 

美国时间11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。

这是继2022年8月和9月美国蓝鸟生物（Bluebird Bio）推出其280万美元定价的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，和用于用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona（定价300万美元）之后又一天价疗法产品。

不到半年，全球最贵药物记录数次被刷新，最新天价药王位置“易主”Hemgenix关注血友病新疗法根据美国FDA的数据，B型血友病约每4万人中就有1人受到影响，约占该疾病患者的15%本次引发关注的全新天价药王Hemgenix是一种用于治疗由凝血因子IX水平缺失或不足引起的B型血友病的基因疗法。

据悉，这种全新的基因疗法包括了一种工程病毒，携带在肝脏中表达的基因，使用后该基因将在肝脏中表达以产生因子IX蛋白，以增加因子IX的血液水平，从而限制出血发作目前，市面上针对血友病治疗方案中最为主流的有效方法即为“替代疗法”，多为为患者输入血浆、VIII和IX因子的冻干制品、凝血酶复原复合物等。

相较目前常规输注的治疗手段，针对这种罕见的遗传性血凝障碍的首个基因疗法Hemgenix似乎为患者提供了新的终生治疗方案

业内人士指出，目前临床上针对血友病的治疗，大多会采用预防性输注凝血因子的方法，重型血友病人一般一个星期就要输2-3次，而轻型的病人就相对好一些，输注的间隔会稍长即使是普通血友病患者，每年治疗费用依旧昂贵。

对此，美国FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士也表示：“今天的批准为血友病B患者提供了新的治疗选择，代表了创新疗法发展的重要进展”据CSL披露，其子公司CSL Behring也将立即在美国以Hemgenix为品牌开始将这种基因疗法商业化。

资本市场观点认为，虽然该产品的价格高于市场预估的190万美元，市场对其疗法的推广依旧维持了乐观的态度基因疗法缘何屡破天价记录？2019年5月，诺华旗下用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法——Zolgensm以212万美元的价格横空出世，在当时受到了媒体及业内的广泛关注，曾被美国各大媒体冠以“史上最贵疗法”之名引起热议。

进入2022年之后，药品价格“天花板”被打破2022年8月17日，美国蓝鸟生物（Bluebird Bio）宣布美国FDA批准其基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者，该产品的定价为280万美元，成当时新的天价药王。

蓝鸟生物披露，此款产品有别与传统疗法，覆盖人群涵盖了所有基因型的成人、青少年和儿童并且，输血依赖型β-地中海贫血的患者按照传统疗法，终身治疗费用约为640万美元，因而将Zynteglo的售价则定为280万美元。

产品获批信息一经公布，也上引发了外界热议对此，也有业内人士分析认为，从社会价值评估来看，Zynteglo的定价具有一定的合理性，或者至少是有据可依；虽然最终定价仍然很贵，但从长期角度来看，此定价明显降低了整个社会的医保负担，并使患者能够更好的生活。

不过，正当大家还在为280万美元的产品定价而感慨时，2022年9月16日，蓝鸟生物在其官网再次宣布新产品信息据信息披露，FDA已加速批准该公司用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的基因治疗药物Skysona (elivaldogene autotemce，eli-cel)上市。

这也是FDA批准的针对CALD患者的首款药物，该款疗法的定价更加令人乍舌——300万美元！

这也意味着全球最贵药物的记录在短短的30天内再次被打破不过，创新基因疗法的研发推广并不容易Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，后因与欧洲医保公司在售价上产生分歧，在2021年10月整体退出欧洲市场；Zynteglo曾因CMC问题被FDA叫停上市。

据悉，公司还多次面临艰难的处境，其中也包括eli-cel临床开发项目曾被FDA发布临床限制对于这样的罕见病“孤儿药”来说，因为其疾病的特殊性质，本身市场存量不大，增量市场也非常有限因而孤儿药，罕见病治疗手段高昂的定价一直以来也是业内所热议的话题。

但如果真的能像企业宣传一般，能够一次性治愈解决问题，无论是从综合费用、患者治愈情况甚至创造社会价值等长期发展方面，这样的天价产品或许也存在一定的合理性有业内人士表示，药企的目的虽然是通过研发解决人类病痛，但一定要以合理的利润作为驱动力的，只放在口头上的鼓励创新只会摧毁研发的驱动力。

“孤儿药”因市场容量和规模问题，或许意味着高定价，但高定价有时候又无法通过社会成本评估来合理推断，对于这类孤儿病，从道义上说国家和社会应该承担更多的责任记者：陈泽生编辑：陈泽生

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